Zdiagnozowanie przyczyn padaczki u dorosłych: structured podejście w grupie 144 pacjentów

Epilepsia Open (ILAE)➕ 02.08.2026Epilepsia Open (ILAE)Dla: Dorośli

Phenotype‐guided etiologic workup in a prospective cohort of 144 adults with developmental and epileptic encephalopathy

W skrócie

Badanie wykazało, że dorośli z padaczką rozwojową mogą być diagnozowani nawet wiele lat po dzieciństwie. Strukturalne podejście diagnostyczne, łączące badania genetyczne, obrazowanie i monitorowanie EEG, pozwoliło zidentyfikować przyczynę u 63% pacjentów. Znalezienie przyczyny padaczki poprawiło możliwości leczenia u ponad jednej czwartej chorych.

Szczegóły

Padaczka rozwojowa i padaczka zakamieniająca (DEE) to specjalne formy padaczki, które wpływają na rozwój mózgu i funkcje poznawcze. Wielu dorosłych pacjentów trafia do poradni neurologicznych bez jasnej diagnozy przyczyny swoich drgawek, ponieważ badania z dzieciństwa mogą być nieaktualne, a objawy mogą się zmieniać z wiekiem. Zespół naukowców postanowił sprawdzić, czy dokładna diagnostyka u dorosłych ma sens praktyczny.

W badaniu uczestniczyło 144 dorosłych pacjentów (średnia wieku 28,4 lat, 57,6% mężczyzn) z oporną na leki padaczką i zaburzeniami rozwojowymi. Każdy pacjent przeszedł czterufazową ocenę: przegląd starych dokumentacji, szczegółową obserwację objawów, prolongowane monitorowanie wideo-EEG, badania genetyczne (sekwencjonowanie genów i analiza aberracji chromosomowych) oraz wysokiej rozdzielczości rezonans magnetyczny mózgu.

Wyniki były zachęcające. Przyczyna padaczki została potwierdzona u 91 pacjentów (63,2%). Najczęściej była to przyczyna genetyczna (u 65 pacjentów, czyli 45,1%), podzielona na zaburzenia pojedynczego genu (u 53 osób, 36,8%) i zaburzenia chromosomowe (u 12 osób, 8,3%). Strukturalne i metaboliczne przyczyny stwierdzono u 26 pacjentów (18,1%).

Badanie pokazało również przydatne wzorce. Syndrom Lennoksa-Gastauta częściej wiązał się ze strukturalnymi, metabolicznymi i chromosomowymi przyczynami (69,2%, 58,3% i 9,4% w zaburzeniach pojedynczego genu). Z kolei napady nieobecności występowały wyłącznie w grupie z genetycznymi przyczynami monogenowymi.

Najważniejsze znalezisko: potwierdzenie przyczyny padaczki zmieniło plan leczenia u 27,1% pacjentów. U 25% zmieniono leki przeciwpadaczkowe lub zastosowano terapie celowane, a u 2,1% pacjenci zostali skierowani na konsultacje neurochirurgiczne. Badanie dowodzi, że warte jest dokładne przebadanie dorosłych z podejrzeniem padaczki rozwojowej, nawet jeśli od przejścia do opieki dorosłych minęło wiele lat.

Najważniejsze ustalenia

  • Przyczyna padaczki została znaleziona u 63% dorosłych pacjentów, którzy wcześniej nie mieli postawionej diagnozy
  • Przyczyny genetyczne były najczęstsze (45%), ale przyczyny strukturalne i metaboliczne też miały znaczenie (18%)
  • Typ ataków epileptycznych pomógł wskazać prawdopodobną przyczynę (np. syndrom Lennoksa-Gastauta wskazywał na przyczyny strukturalne)
  • Poznanie przyczyny padaczki zmieniło leczenie u prawie trzech na dziesięciu pacjentów, głównie poprzez lepszy wybór leków

Co to znaczy dla pacjenta

Jeśli jesteś dorosłą osobą z padaczką, która nie ma ustalonej diagnozy lub diagnoza z dzieciństwa wydaje się niejasna, warte jest przeprowadzenie dokładnego ponownego badania. Nowoczesne testy genetyczne i obrazowanie mogą wskazać przyczynę, którą wcześniej trudno było znaleźć. Poznanie przyczyny padaczki pomaga lekarzom wybrać lepsze leki lub rozpatrzeć inne opcje leczenia, co może poprawić kontrolę drgawek i bezpieczeństwo.

Pytania, które warto zadać lekarzowi

  • Czy moja padaczka mogłaby mieć jasno ustaloną przyczynę, którą można odkryć dzisiaj lepszymi badaniami niż kilka lat temu?
  • Jakie badania genetyczne i obrazowe byłyby dla mnie najwartościowe, biorąc pod uwagę typ moich ataków?
  • Czy poznanie przyczyny mojej padaczki mogłoby zmienić moje leczenie lub dać mi nowe opcje?
  • Czy powinienem zostać skierowany do ośrodka specjalistycznego do ponownej oceny, jeśli moja padaczka nie jest dobrze kontrolowana?

Ograniczenia badania

Badanie prowadzone było w specjalistycznym ośrodku epilepsji, dlatego wyniki mogą nie dotyczyć wszystkich pacjentów z padaczką. Pacjenci byli wybierani według ścisłych kryteriów, co mogło wpłynąć na to, jak często znajdywano przyczyny.

Oryginalny abstract (angielski)

Abstract Objectives Adults with developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) often enter adult neurology care without etiologic clarification because of incomplete transition from pediatric services, outdated investigations, and attenuation of childhood electro‐clinical features over time. We aimed to assess the clinical utility and diagnostic yield of a structured, phenotype‐guided etiologic workup in adults meeting study criteria for DEE and to explore associations between electro‐clinical phenotype and etiologic category. Methods We prospectively enrolled consecutive adults (≥18 years) with drug‐resistant epilepsy and neurodevelopmental impairment temporally related to epileptic activity, consistent with the ILAE operational definition of DEE, referred to a tertiary epilepsy center between May 2022 and December 2025. Patients underwent a 4‐phase reassessment pathway including critical review of prior documentation, detailed clinical and semiologic phenotyping, prolonged video‐EEG monitoring, phenotype‐guided genetic testing (targeted resequencing, chromosomal microarray), high‐resolution neuroimaging, and multidisciplinary case review to support etiologic clarification and treatment planning. Results Among 144 patients (mean age 28.4 years; 57.6% male), a confirmed etiology was identified in 91 (63.2%). Genetic causes predominated (65 patients, 45.1%), including monogenic (53, 36.8%) and chromosomal (12, 8.3%) disorders, primarily resolved via targeted resequencing gene panels and via chromosomal microarray analysis respectively, while structural‐metabolic etiologies accounted for 26 cases (18.1%). Lennox–Gastaut syndrome was significantly associated with structural‐metabolic and chromosomal etiologies (69.2% and 58.3% vs. 9.4% in monogenic; p < 0.0001), whereas, excluding patients with a broader Lennox–Gastaut syndrome phenotype, absence seizures occurred exclusively in monogenic cases (p = 0.024). Etiologic clarification changed clinical management in 27.1% of the cohort, including antiseizure medication optimization/precision therapies (25%) and pre‐surgical referral (2.1%). Significance In adults with suspected DEE, the practical value of this approach lies not only in diagnostic yield, but in showing that structured adult reassessment remains clinically worthwhile. Electro‐clinical phenotype can help prioritize etiologic testing, and etiologic clarification can support more informed treatment planning and counseling even long after transition from pediatric care. Plain Language Summary Adults with developmental and epileptic encephalopathy (DEE) often reach adult epilepsy services without a clear diagnosis. In this study, we used a structured approach combining clinical review, video‐EEG, MRI, genetic testing, and multidisciplinary discussion in 144 adults with suspected DEE. We identified a confirmed cause in 63.2% of patients. Genetic causes were the most common, but structural and metabolic causes were also important. Some seizure patterns helped guide diagnosis: Lennox–Gastaut syndrome was more common in structural‐metabolic and chromosomal cases, while absence seizures occurred only in monogenic cases. Identifying the cause also helped guide treatment decisions, including medication changes, targeted therapies, surgery referral, and genetic counseling. This study shows that adults with suspected DEE can still benefit from careful diagnostic reassessment, even years after childhood.

Metadane publikacji

Journal
Epilepsia Open (ILAE)
Data publikacji
01.08.2026
DOI
10.1002/epi4.70316
Autorzy
Giuseppe d’Orsi, Umberto Costantino, Maria Teresa Di Claudio, Carmela Pia Ferro, Pietro Palumbo, Mario Benvenuto, Massimiliano Copetti, Leonardo D'Agruma, Massimo Carella, Marco Castori, Orazio Palumbo
Źródło
Epilepsia Open (ILAE)