Jak leczy się zespół spastycznych drgawek u niemowląt? Badanie praktyk w amerykańskich szpitalach

Epilepsia Open (ILAE)➕ 09.08.2026Epilepsia Open (ILAE)Etap: Zatwierdzone (regulator)Dla: Dzieci

Management of Infantile Epileptic Spasms Syndrome: A survey of US pediatric hospitals

W skrócie

Badacze przeanalizowali, jak 33 największe szpitale pediatryczne w USA diagnozują i leczą zespół spastycznych drgawek u niemowląt. Okazało się, że większość szpitali stosuje podobne podejście do wstępnego rozpoznania, ale różnie podchodzą do wyboru drugiego i trzeciego leku.

Szczegóły

Zespół spastycznych drgawek u niemowląt to poważny typ padaczki wymagający szybkiego rozpoznania i leczenia, aby uniknąć opóźnień w rozwoju dziecka. Naukowcy z sieci Pediatric Epilepsy Research Consortium wysłali ankietę do 45 szpitali pediatrycznych w Stanach Zjednoczonych, a odpowiedziało 33 z nich. Badanie pokazało, jak te ośrodki praktycznie podchodzą do zarządzania tą chorobą.

W kwestii diagnostyki prawie wszystkie szpitale (91%) przyjmują dzieci z nowymi objawami zespołu do szpitala. Większość (76%) stosuje noc na to urządzenie do pomiaru aktywności mózgu (wideo EEG), aby potwierdzić rozpoznanie. Prawie wszystkie placówki (powyżej 90%) robią rezonans magnetyczny mózgu i badania genetyczne przy pierwszym badaniu. Szpitale wybierają różne podejścia genetyczne: 47% używa panelu testów dla padaczki, a 44% wykonuje sekwencjonowanie całego genomu u trzech osób (rodziców i dziecka).

Po rozpoczęciu leczenia szpitale monitorują postępy w różny sposób. Podczas pierwszej wizyty kontrolnej 45% stosuje krótsze nagrywanie aktywności mózgu (1-6 godzin), a 36% nadal używa nocnych nagrań. Do oceny, czy leczenie działa, 58% szpitali korzysta ze specjalnego systemu oceny zwanego BASED (z 2021 roku), a 39% patrzy na to, czy zanika charakterystyczny wzór w pomiarach mózgu zwany hiperytmią.

Jeśli chodzi o leczenie, pierwsze lekarstwo dla większości szpitali to wysokie dawki prednisolonu, niezależnie od przyczyny zespołu (z wyjątkiem dzieci z stwardnieniem guzowatym). Połączenie hormonów z innym lekiem (wigabatryna) na samym początku stosuje zaledwie 9-12% szpitali. Większość (63%) czeka, aż zawiedzie zarówno leczenie hormonalne, jak i wigabatryna, zanim rozważy operację mózgu u dzieci z widoczną zmianą w rezonansie. Jednak szpitale mogą też proponować operację, jeśli drgawki znikną klinicznie, ale pomiary mózgu nadal pokazują nieprawidłową aktywność.

Badanie wykazało zarówno obszary, w których szpitale się zgadzają (np. używanie nocnych nagrań do diagnostyki, wysokie dawki prednisolonu na początek), jak i miejsca, gdzie podejścia się różnią (wybór kolejnych leków, decyzje o operacji). Naukowcy uważają, że potrzebne są zaktualizowane wytyczne, które pomogłyby ujednolicić i poprawić leczenie tego poważnego zespołu.

Najważniejsze ustalenia

  • 91% szpitali przyjmuje dzieci z nowymi objawami do placówki, 76% używa nocnych pomiarów mózgu do potwierdzenia rozpoznania
  • Prawie wszystkie szpitale (powyżej 90%) wykonują rezonans magnetyczny i testy genetyczne przy diagnozie
  • 58% szpitali ocenia skuteczność leczenia nowym systemem BASED, zamiast tradycyjnych metod
  • Wysokie dawki prednisolonu to pierwsza linia leczenia dla większości szpitali niezależnie od przyczyny
  • Połączenie kilku leków na początek jest rzadkie (9-12%), większość szpitali preferuje kolejne próbowanie różnych leków

Co to znaczy dla pacjenta

Jeśli u twojego dziecka podejrzewa się zespół spastycznych drgawek, najprawdopodobniej będzie hospitalizowane do pełnego badania, które obejmie pomiary mózgu, rezonans i testy genetyczne. To pomaga lekarzom szybko potwierdzić diagnozę i wybrać odpowiednie leczenie. Choć szpitale mogą różnić się szczegółami podejścia, większość zgadza się na to, że leczenie powinno rozpocząć się szybko i być regularnie monitorowane. Twój lekarz będzie obserwować, jak organizm dziecka reaguje, używając różnych metod pomiaru.

Pytania, które warto zadać lekarzowi

  • Jakie badania genetyczne przepisze lekarz, aby znaleźć przyczynę zespołu u mojego dziecka?
  • Jak będzie monitorowana odpowiedź na leczenie podczas kolejnych wizyt kontrolnych?
  • Jakie będą następne opcje leczenia, jeśli pierwsze lekarstwo nie zadziała wystarczająco dobrze?
  • Czy moje dziecko będzie wymagało operacji mózgu, czy decyzja o tym będzie podjęta później?

Ograniczenia badania

Badanie opiera się na odpowiedziach z 33 szpitali w Stanach Zjednoczonych, więc wyniki mogą różnić się w innych krajach lub mniejszych ośrodkach. Praktyki mogą się zmieniać w miarę pojawiania się nowych dowodów naukowych.

Oryginalny abstract (angielski)

Abstract Objective To evaluate the management practices of Infantile Epileptic Spasms Syndrome (IESS) across tertiary pediatric hospitals in the United States using a survey‐based approach. Methods A 21‐question survey focused on management setting, work‐up, follow‐up and treatment was created and sent to 45 member institutions of the Pediatric Epilepsy Research Consortium (PERC). Results were analyzed by a working group of PERC focused on IESS. Results Thirty‐three institutions completed the survey. Most institutions (91%) managed new‐onset IESS in‐patient, with 76% using overnight video EEG (vEEG) monitoring for diagnosis. Nearly all (> 90%) obtained an MRI brain and genetic testing at initial diagnosis. The most common modalities of genetic evaluation were an epilepsy panel (47%) and trio whole exome sequencing (44%). For assessment of response at the first follow‐up, 45% used extended vEEG (1–6 h), with 36% continuing to obtain overnight vEEG. The 2021 BASED score (Burden of Amplitude and Epileptiform Discharges) was the preferred method of assessing response (58%) compared to resolution of hypsarrhythmia (39%). High‐dose prednisolone was the first treatment for most institutions, irrespective of the etiology (apart from Tuberous Sclerosis Complex). Combined treatment (hormonal + vigabatrin) was less commonly used as first treatment (9%–12%, depending on etiology). Most institutions (63%) looked for failure of both hormonal therapy and vigabatrin (sequential or combined) before pursuing surgical treatment in patients with identifiable brain MRI lesions, but would also consider surgical treatment in patients with remission of electro‐clinical epileptic spasms but continued epileptiform EEGs. Significance There are areas of consensus and variability in management of IESS in US institutions. Updated consensus guidelines addressing the comprehensive management of IESS are needed to help standardize and optimize care in these patients. Plain Language Summary Infantile Epileptic Spasms Syndrome requires prompt diagnosis and initiation of appropriate treatment to improve developmental outcomes. In this survey of tertiary pediatric centers in the United States, we found areas of consensus (use of overnight video EEG at initial diagnosis, use of high‐dose prednisolone as initial treatment, preference for sequential as opposed to combination therapy, use of the 2021 BASED score for EEG evaluation, and the early consideration of epilepsy surgery) and variability (type of genetic testing for diagnosis, choice of second and third treatments, use of antiseizure medications for persistently epileptic EEG) in management of these patients.

Metadane publikacji

Journal
Epilepsia Open (ILAE)
Data publikacji
08.08.2026
DOI
10.1002/epi4.70309
Autorzy
Akshat Katyayan, Christina Briscoe, Sonam Bhalla, Sonal Bhatia, Gozde Erdemir, Chellamani Harini, Senyene E. Hunter, John R. Mytinger, Duyu Nie, Archana Pasupuleti, Shital H. Patel, Debopam Samanta, Amanda Sandoval Karamian, Avantika Singh, Deepa Sirsi
Leki
wigabatryna, prednisolon
Źródło
Epilepsia Open (ILAE)