Perampanel w leczeniu padaczki związanej z guzmami mózgu wysokiego stopnia złośliwości

Epilepsia Open (ILAE)Epilepsia Open (ILAE)Dla: Dorośli

Perampanel as add‐on in high‐grade glioma–related epilepsy: Seizure control and QoL in a prospective, multicenter, real‐world 6‐month follow‐up study

W skrócie

Badanie wykazało, że perampanel zmniejszył liczbę napadów padaczkowych u pacjentów z agresywnymi guzami mózgu. Średnia liczba napadów spadła z 12,5 do 3 na miesiąc w ciągu 6 miesięcy obserwacji. Lek był dobrze tolerowany, a ponad połowa pacjentów osiągnęła całkowitą wolność od napadów.

Szczegóły

Pacjenci z guzami mózgu wysokiego stopnia złośliwości, zwłaszcza gliobластомами, mają bardzo poważną sytuację zdrowotną. Przeżywalność pięcioletnia wynosi poniżej 7 procent. Niezwykle istotnym problemem jest padaczka, która pojawia się u aż 75 procent pacjentów z guzami mózgu. Napady są szczególnie częste w starszych tumorach, ale zdarzają się także w guzmach wysokiego stopnia złośliwości.

Przyczyna seizur u tych pacjentów jest związana z chemią mózgu. Guzy mózgu powodują wzrost glutaminianu, głównego przekaźnika chemicznego odpowiedzialnego za podwyższoną pobudliwość neuronów. Glutaminian przedostaje się do otaczających tkanek poprzez wyciekanie z nowotworu, zaburzenia wychwytu komórkowego i zmiany metaboliczne. Te ostatnie są szczególnie widoczne w guzach z mutacją IDH1, gdzie накапливается substancja zwana D-2-hydroksyglutarautem. Ten nadmiar glutaminianu aktywuje receptory AMPA i NMDA na powierzchni neuronów, prowadząc do ich wzmożonej aktywności i powstawania napadów.

Perampanel to lek, który blokuje receptory AMPA w specyficzny sposób. Działa inaczej niż większość tradycyjnych leków przeciwpadaczkowych. Teoretycznie mogłoby to zmniejszać zarówno napady, jak i progresję guza. Jednak dane kliniczne dotyczące stosowania perampanelu u pacjentów z padaczką związaną z guzami mózgu, szczególnie u pacjentów z guzami wysokiego stopnia, były dotychczas bardzo ograniczone.

W tym badaniu uczestniczyło 14 pacjentów z czterech włoskich ośrodków specjalizujących się w chorobach nowotworów mózgu. Wszystkich obserwowano przez 6 miesięcy. Naukowcy sprawdzali, ile napadów miało każdy pacjenta, jakie działania niepożądane się pojawiały, jak zmeniła się ich jakość życia i jak długo żyli.

Wyniki były zachęcające. Liczba napadów padaczkowych zmniejszyła się średnio z 12,5 do 3 na miesiąc po 6 miesiącach leczenia. Ta różnica była istotna statystycznie. Aż 78,6 procent pacjentów zmniejszyło liczbę napadów o co najmniej połowę. Jeszcze bardziej imponujące, 57,1 procent pacjentów nie miało żadnych napadów przez ostatnie miesiące obserwacji. Działania niepożądane były łagodne i tylko dwaj pacjenci przerwali leczenie z powodu efectów ubocznych. Jakość życia pacjentów poprawiła się w obszarach komunikacji i apetytu, choć te zmiany nie były statystycznie znaczące. Analiza przeżywalności pokazała, że długość życia pacjentów zależała głównie od samego guza, a nie od stosowanych leków przeciwpadaczkowych.

Najważniejsze ustalenia

  • Liczba napadów zmniejszyła się ze średnio 12,5 do 3 na miesiąc
  • 78,6 procent pacjentów osiągnęło redukcję napadów co najmniej o 50 procent
  • 57,1 procent pacjentów osiągnęło całkowitą wolność od napadów
  • Działania niepożądane były łagodne, tylko 2 pacjentów przerwało leczenie
  • Jakość życia pacjentów się poprawiła, szczególnie w komunikacji i apetycie

Co to znaczy dla pacjenta

To badanie sugeruje, że perampanel może być bezpieczną i efektywną opcją dla osób z padaczką związaną z guzami mózgu, którym inne leki nie wystarczają. Zmniejszenie liczby napadów do zaledwie 3 na miesiąc lub całkowitym ich zniknięciu może znacznie poprawić codzienne funkcjonowanie, bezpieczeństwo i niezależność pacjenta. Fakt, że lek jest dobrze tolerowany i nie pogarsza jakości życia, czyni go obiecującym dodatkiem do leczenia.

Pytania, które warto zadać lekarzowi

  • Czy perampanel byłby właściwym wyborem w mojej sytuacji, biorąc pod uwagę mój konkretny typ guza i historię napadów?
  • Jakie działania niepożądane perampanelu powinienem obserwować i kiedy się z Wami skontaktować?
  • Jak długo może zająć zaobserwowanie zmian w liczbie moich napadów?
  • Czy perampanel będzie współdziałać z innymi lekami, które aktualnie zażywam?

Ograniczenia badania

Badanie obejmowało tylko 14 pacjentów z czterech włoskich ośrodków, co jest grupą stosunkowo małą. Naukowcy sami przyznają, że wyniki są wstępne i potrzebne są większe, bardziej kontrolowane badania, aby w pełni potwierdzić efektywność perampanelu i jego wpływ na jakość życia.

Oryginalny abstract (angielski)

Abstract Objective High‐grade astrocytomas, including glioblastomas, are aggressive brain tumors with poor prognosis and a 5‐year survival below 7%. Seizures affect up to 75% of glioma patients, especially in low‐grade tumors but also in high‐grade cases. Elevated extracellular glutamate in peritumoral tissue—due to tumor release, impaired uptake, and metabolic changes like D‐2‐hydroxyglutarate in IDH1‐mutated tumors—contributes to neuronal hyperexcitability and tumor progression via AMPA and NMDA receptors' activation. Perampanel (PER), a selective noncompetitive AMPA receptor antagonist, targets this pathway, potentially reducing seizures and tumor growth. Clinical data on the use of perampanel in brain tumor‐related epilepsy, particularly in patients with high‐grade gliomas, are still limited. Methods This prospective multicenter observational study included 14 patients with brain tumor‐related epilepsy (BTRE) from four Italian neuro‐oncology centers. Patients received PER and were followed for 6 months. Seizure frequency, adverse events, quality of life (QoL), and survival were evaluated as real‐world effectiveness outcomes. Results Seizure frequency decreased from 12.5 to 3 seizures/month at 6 months (p = 0.0023). Responder rate (≥50% seizure reduction) was 78.6%, with 57.1% seizure‐free. Adverse events were mild; two patients discontinued PER treatment. QoL analyses showed improvement in communication and appetite even if not statistically significant. Survival analyses revealed no significant associations with clinical variables. Sensitivity analyses supported the consistency of results. Significance This real‐world study suggests that PER may be effective and well tolerated in BTRE. While findings are exploratory, they provide useful clinical insight and highlight the need for larger studies to confirm efficacy, QoL effects, and the influence of molecular factors. Plain Language Summary Patients with aggressive brain tumors often develop seizures that are difficult to control. In this study, perampanel reduced the number of seizures and did not worsen quality of life, being generally well tolerated. Patient survival was mainly determined by the tumor itself. Larger studies are needed to confirm the drug's effectiveness in reducing seizures, improving quality of life, evaluating survival, and monitoring side effects.

Metadane publikacji

Journal
Epilepsia Open (ILAE)
Data publikacji
04.06.2026
DOI
10.1002/epi4.70274
Autorzy
Matteo Impellizzeri, Paolo Paone, Giada Pauletto, Annacarmen Nilo, Simone Beretta, Andrea Salmaggi, Stefano Consoli, Stefano Quadri
Leki
perampanel
Źródło
Epilepsia Open (ILAE)