Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku AV078 u pacjentów z epilepsją oporna na leczenie spowodowaną zespołem stwardnienia guzkowego
A Phase 2 Study of the Safety and Efficacy of AV078 in Participants With Tuberous Sclerosis Complex (TSC) Refractory Epilepsy
W skrócie
Badanie testuje nowy lek AV078 podawany doustnie u pacjentów z epilepsją, która nie reaguje na dotychczasowe leczenie i jest wywołana zespołem stwardnienia guzkowego. Około 42 pacjentów otrzyma lek lub placebo (pigułkę pozorowaną) przez 12 tygodni, a lekarze będą obserwować, czy lek zmniejsza napady padaczki i czy jest bezpieczny. Badanie jest skierowane do osób dorosłych z trudną do leczenia epilepsją związaną z tą rzadką genetyczną chorobą.
Oryginalny opis (angielski)
This Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled study will evaluate the safety, tolerability, and efficacy of oral AV078 in participants with refractory epilepsy due to tuberous sclerosis complex (TSC). Approximately 42 participants will be randomized in a 5:1 ratio to receive AV078 or placebo.
The study will include a Screening Period collecting 4 weeks of pre-treatment Baseline data on seizure frequency, and progress to a 12-week Treatment Period, followed by an in person final follow-up visit approximately 2 weeks after the last dose.