Badanie bezpieczeństwa i działania leku RC001 u dzieci z zespołem Draveta
A Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of RC001 in Children With Dravet Syndrome
W skrócie
Badanie sprawdza, czy lek RC001 podawany do kanału rdzeniowego jest bezpieczny i skuteczny u dzieci w wieku 2-18 lat z zespołem Draveta, czyli rzadką i ciężką formą epilepsji. Dzieci otrzymują lek w stopniowo rosnących dawkach, a następnie stałą dawkę, przy czym kontynuacja leczenia zależy od obserwacji lekarza dotyczącej bezpieczeństwa i zmian w częstości napadów. Badanie kieruje się do pacjentów z tym agresywnym typem epilepsji, którzy mogą nie reagować wystarczająco na dostępne leki.
Oryginalny opis (angielski)
This is an open-label, single-center study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of intrathecal RC001 in patients with Dravet syndrome aged 2 to 18 years. The study includes a dose-escalation part followed by a fixed dose treatment part, with participant progression based on investigator-assessed safety and efficacy.