Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku NTI164 u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Retta
Efficacy and Safety of NTI164 in Children and Young Adults With Rett Syndrome
W skrócie
Badanie sprawdza, czy lek NTI164 - ekstakt z rośliny konopii o bardzo niskiej zawartości THC - pomaga dzieciom i młodym dorosłym z zespołem Retta, rzadką chorobą genetyczną. Pacjenci otrzymują lek w postaci oleju i porównywany jest z placebo (nieczynnymi pigułkami), aby sprawdzić czy naprawdę działa i czy jest bezpieczny. Badacze chcą zobaczyć, czy NTI164 poprawia objawy choroby takie jak niepokój, porozumiewanie się, kontakt wzrokowy oraz jak ten lek działa w organizmie.
Oryginalny opis (angielski)
The FENRTT2 study will investigate the efficacy and safety of a medicinal cannabis plant extract with extremely low THC (delta-9-tetrahydrocannabinol), NTI164, on Rett syndrome (RTT) in a crossover design. RTT is a devastating rare genetic condition affecting females and involves debilitating physical and intellectual symptoms. NTI164 is an oil which has demonstrated efficacy in reducing symptoms in several paediatric neurological conditions, including RTT, autism spectrum disorder (ASD), and paediatric acute-onset neuropsychicatric syndrome (PANS). A Phase I/II clinical trial of NTI164 in RTT (FENRTT1/NTIRTT1) showed NTI164 is safe in this population and significantly improved overall clinical severity of illness, as well as core RTT symptoms, including anxiety, mental alertness, communication skills, socialisation/eye contact, and attentiveness. The FENRTT2 study will investigate NTI164 in a larger number of patients, and compare NTI164 to a placebo control. Research tests on patient blood will also be included to further investigate how NTI164 works in the body.