Badanie kliniczne leku radiprodil u pacjentów z zaburzeniami neurorozwojowymi związanymi z genem GRIN
Beeline: A Phase 3 Study in GRIN-related Neurodevelopmental Disorder
W skrócie
To badanie sprawdza skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku zwanego radiprodil u dzieci i dorosłych z rzadkim zaburzeniem genetycznym GRIN-NDD, które powoduje napady epilepsji lub problemy behawioralne. Pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo (cukier), a następnie wszyscy mogą kontynuować leczenie radiprodil w kolejnej fazie badania. Badanie trwa kilka miesięcy i ocenia, czy lek zmniejsza napady i poprawia inne objawy choroby.
Oryginalny opis (angielski)
The Phase 3 portion of Study RAD-GRIN-101 is a multinational, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial followed by an open-label extension to evaluate the efficacy and safety of radiprodil in participants with GRIN-related neurodevelopmental disorder (GRIN-NDD) with a gain-of-function (GoF) genetic variant.
This study will enroll two cohorts: one cohort of participants with a minimal number of countable motor seizures (with or without behavioral symptoms) (Phase 3 Cohort 1: Qualifying Seizures Cohort); and a second cohort with disease symptoms but no seizures or fewer seizures than required for the Qualifying Seizures Cohort (Phase 3 Cohort 2: Without Qualifying Seizures Auxiliary Cohort).
Participants in each cohort will be randomized 1:1 to receive active drug (radiprodil) or matching placebo (Part A). Following completion of Part A, all eligible participants (including those previously on placebo) may continue into the open-label extension period (Part B) to receive radiprodil.
The placebo-controlled portion is expected to be approximately 16 weeks for participants in Phase 3 Cohort 1 and 28 weeks for participants in Phase 3 Cohort 2.
The study will evaluate the effect of radiprodil on seizures and non-seizure symptoms and assess safety.