Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku Elsunersen u dzieci z epilepsją spowodowaną mutacją genu SCN2A
A Clinical Trial of Elsunersen in Pediatric SCN2A-DEE to Assess Efficacy and Safety
W skrócie
To badanie testuje nowy lek o nazwie Elsunersen u dzieci, które chorują na ciężką epilepsję pojawiającą się wczesnie, spowodowaną zmianą w genie SCN2A. Część dzieci otrzymuje lek, a część otrzymuje pozorny zabieg, aby porównać wyniki. Badanie sprawdza czy lek zmniejsza napady i czy jest bezpieczny dla dzieci.
Oryginalny opis (angielski)
A Randomized, Multi-Center, Double-Blind, Sham-Procedure-Controlled Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants with Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy