Przygotowanie do badań klinicznych i ocena wyników u dzieci z miotonią dystroficzną
Trial Readiness and Endpoint Assessment in Pediatric Myotonic Dystrophy Extension
W skrócie
Badanie obserwacyjne, które ma na celu улучшить rodzaje testów i badań krwi używane w przyszłych badaniach lekowych dla dzieci z miotonią dystroficzną (zarówno wrodzoną, jak i rozwijającą się w dzieciństwie). Naukowcy chcą dowiedzieć się, jakie pomiary i próbki biologiczne najlepiej pokazują postęp choroby, aby móc lepiej testować nowe leki. Badanie jest przeznaczone dla dzieci z miotonią dystroficzną i ich rodzin.
Oryginalny opis (angielski)
This is a natural history study to improve the types of assessments and biological samples that will be used in clinical drug trials in both congenital myotonic dystrophy and childhood myotonic dystrophy.