Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku iptacopan w leczeniu miastenii gravis u dorosłych
A Phase III Study to Investigate Efficacy, Safety and Tolerability of Iptacopan Compared With Placebo in Participants Aged 18 to 85 Years With gMG.
W skrócie
Badanie porównuje nowy lek iptacopan z placebo (pozorem) u pacjentów z miastenią gravis w wieku 18-85 lat. Uczestnicy otrzymują lek lub placebo przez 6 miesięcy, jednocześnie kontynuując swoją zwykłą terapię. Badanie sprawdza, czy iptacopan zmniejsza objawy choroby i czy jest bezpieczny dla pacjentów.
Oryginalny opis (angielski)
The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, Phase III study, to evaluate efficacy, safety and tolerability of iptacopan in patients with AChR+ gMG who are on stable SOC treatment. Participants who meet the eligibility criteria will be randomized in a ratio of 1:1, to receive either iptacopan or matching placebo, for 6 months (180 days) while continuing on a stable SOC treatment. The randomization will be stratified based on region.