Badanie kliniczne nowej terapii genowej ETX101 u dzieci z zespołem Draveta
A Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ETX101, an AAV9-Delivered Gene Therapy in Children With SCN1A-positive Dravet Syndrome
W skrócie
Badanie sprawdza bezpieczeństwo i skuteczność nowego leku ETX101, który jest terapią genową dla dzieci z zespołem Draveta (rzadką postacią epilepsji). W badaniu biorą udział dzieci w wieku od 6 miesięcy do prawie 4 lat, które otrzymują iniekcję leku. Badanie ma na celu sprawdzić, czy terapia genowa pomoże zmniejszyć napady padaczki u dzieci z tą ciężką chorobą.
Oryginalny opis (angielski)
EXPEDITION is a Phase 1/2 study in the UK to evaluate the safety and efficacy of ETX101 in participants with SCN1A-positive Dravet Syndrome aged 6 to \< 48 months. The study follows and open-label, dose-escalation design.