Badanie nowego leku PRAX-222 u dzieci z rzadkim typem epilepsji spowodowanym mutacją genu SCN2A
A Clinical Trial of PRAX-222 in Pediatric Participants With Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
W skrócie
Badanie sprawdza, czy lek PRAX-222 pomaga dzieciom w wieku 2-18 lat, które mają rzadką formę epilepsji związaną z zaburzeniami rozwojowymi (spowodowaną zmianą w genie SCN2A). Dzieci biorące udział w badaniu będą otrzymywać ten nowy lek i będą obserwowane, aby sprawdzić, czy zmniejsza on liczę napadów i poprawia jakość życia. Badanie przeznaczone jest dla dzieci ze wcześnie pojawiającymi się objawami tego specyficznego typu epilepsji.
Oryginalny opis (angielski)
The goal of this trial is to learn about the effect of PRAX-222 in pediatric participants with early onset SCN2A developmental and epileptic encephalopathy (DEE), aged 2 to 18 years.