Badanie ganaksalonu w leczeniu padaczki u małych dzieci z deficytem CDKL5 - porównanie z placebo
Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Trial of Ganaxolone in CDKL5 Deficiency Patients 6 Months to Less Than 2 Years Old
W skrócie
Badanie sprawdza czy lek ganaksalon, podawany dodatkowo do zwykłych leków przeciwpadaczkowych, lepiej kontroluje napady u małych dzieci (od 6 miesięcy do 2 lat) z rzadką genetyczną chorobą CDKL5 niż placebo (pozorna tabletka). W pierwszej fazie trwającej 12 tygodni część dzieci otrzyma ganaksalon, a część placebo, aby porównać bezpieczeństwo i skuteczność obu podejść. Badacze będą również mierzyć poziom leku we krwi dziecka.
Oryginalny opis (angielski)
This study will assess the efficacy, safety, and tolerability of ganaxolone (GNX) compared with placebo (PBO) as adjunctive therapy to the participant's standard anti-epileptic medication for the treatment of seizures in pediatric patients from 6 months to less than 2 years old with genetically confirmed CDD during a 12-week, DB phase. Pharmacokinetic (PK) assessments and population PK analyses will also be performed during this time. The DB phase will be followed by an optional long-term OL phase at which time all participants will receive GNX as an adjunct to their standard anti-seizure medication. Efficacy, safety and tolerability, and PK assessments will continue to be performed.