Badanie nad zapobieganiem i zatrzymywaniem zespołu stwardnienia guzowatego 2B: Badanie Sirolimusa w Zapobieganiu Epilepsji przy TSC
Stopping TSC Onset and Progression 2B: Sirolimus TSC Epilepsy Prevention Study
W skrócie
To badanie sprawdza, czy lek zwany sirolimusem podawany wcześnie może zapobiec lub opóźnić pojawienie się napadów padaczkowych u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym (TSC). Niektóre niemowlęta otrzymują sirolimus, a inne placebo (lek pozorowany), aby porównać ich bezpieczeństwo i skuteczność. Badanie jest przeznaczone dla niemowląt z TSC zagrożonych rozwinięciem epilepsji.
Oryginalny opis (angielski)
This trial is a Phase II randomized, double-blind, placebo controlled multi-site study to evaluate the safety and efficacy of early sirolimus to prevent or delay seizure onset in TSC infants.
This study is supported by research funding from the Office of Orphan Products Division (OOPD) of the US Food and Drug Administration (FDA).