Porównanie skuteczności i bezpieczeństwa rapamycyny i wigabatrynu w zapobieganiu objawom zespołu stwardnienia guzowatego u niemowląt
Efficacy and Safety of Rapamycin Versus Vigabatrin in the Prevention of Tuberous Sclerosis Complex Symptoms in Infants
W skrócie
Badanie porównuje dwa leki - rapamycynę i wigabatrin - które mogą zapobiegać objawom zespołu stwardnienia guzowatego u niemowląt. Pacjenci otrzymują jeden z tych leków jako leczenie zapobiegawcze, aby zmniejszyć ryzyko powikłań choroby. Badanie sprawdza, który lek jest bardziej skuteczny i bezpieczny dla najmłodszych pacjentów z tym rzadkim schorzeniem genetycznym.
Oryginalny opis (angielski)
The purpose of the study is to evaluate the efficacy, tolerability, and safety of vigabatrin versus rapamycin as a preventive treatment in infants with Tuberous Sclerosis Complex (TSC).